CRISPR-Cas9: la revolución biomédica de hoy

En 1987 un grupo de científicos accidentalmente descubrió un sistema genético bacteriano formado por trozos de ADN idénticos, repetitivos, e interespaciados. Francisco Mojica, un científico español clave para este descubrimiento, los llamó “… repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas …” o “CRISPR”, por sus siglas en inglés. Entre dichos sistemas genéticos se observaron trozos cortos de ADN viral, que gracias a Mojica ahora sabemos son usados por células procariotas en procesos de protección inmunológica.

Cas9 es una proteína asociada con este sistema genético que usa este ADN viral como plantilla para sintetizar un hilo complementario de ARN, que después es incorporado en la misma proteína. La cual usa dicho hilo de ARN para identificar cualquier ADN viral invasor en la célula, tras lo cual se engancha a este ADN y lo corta: de ahí viene su apodo de ‘la tijera molecular’. A este fenómeno en completo se le llama CRISPR-Cas9.

¿Por qué nos interesa este sistema aleatorio? Pues, desde su descubrimiento, ha empezado una oleada de investigaciones biomédicas. Los científicos se dieron cuenta de que la precisión del reconocimiento y del corte del ADN viral usando esta proteína era impresionante, y quizás útil para la modificación genética en células eucariotas. Si solo pudiéramos modificar la secuencia de ARN en la proteína Cas9, para que pudiéramos controlar cuál ADN la proteína cortara… Esto es precisamente lo que hicimos.

Con ayuda de biotecnologías se logró modificar a Cas9, y ahora es capaz de cortar cualquier sección de ADN que queramos. Nuestra habilidad de secuestrar el proceso de reparación del ADN cortado que naturalmente se encuentra en células eucarióticas para insertar una secuencia de ADN nueva en el sitio del corte por Cas9 significa que tenemos acceso a una tecnología de modificación genética muy poderosa.

Pero si la historia del Spider-Man nos haya enseñado cualquier cosa, sería que con gran poder viene gran responsabilidad. La magnitud de este hallazgo ha caído la ficha a científicos a tal punto que han exigido una pausa en el desarrollo de la herramienta con el fin de discutir las implicaciones éticas que tiene en la sociedad. Es bastante acordado que el uso de la modificación genética en la medicina sería algo positivo. De verdad, científicos ya han jugado con esta idea; por ejemplo, podría ser posible extraer células madre de la medula ósea de un paciente sufriendo por la anemia falciforme, modificarlas genéticamente con CRISPR-Cas9 y reparar la mutación genética que causa el trastorno, y reintroducirlas al paciente. Esto incrementaría la producción de células sanas, mejorando la prognosis de la persona. Fantástico, ¿no?
Pero… ¿Dónde se pone el límite? ¿Trataríamos a células germinales? ¿A embriones? ¿Y a cuáles trastornos trataríamos? Si sabíamos que un embrión lleva el gen de la sordera, ¿lo modificaríamos con CRISPR-Cas9? Es más, ¿podríamos usar la herramienta para mejorar algunas características humanas? ¿Deberíamos usar CRISPR-Cas9 por propósitos cosméticos? “No me gusta la idea de cambiar la línea germinal – no me gusta nada – pero, a veces también, no es ético no hacerlo si hay la posibilidad de curar a alguien,” dice Mojica. Sin embargo, su opinión forma solo una gota en un océano de perspectivas diferentes que ahogan al tema. Entonces nace la difícil discusión ética, sin saber dónde cae la razón. Sin embargo, este montón de dificultades es solo testimonio de la natura revolucionaria del descubrimiento y del gran impacto que inevitablemente tendrá en el mundo como lo conocemos.

By Alexandra Stys

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